李甦雁：关于加快儿童用药立法保障儿童健康的议案

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2019-03-13 11:22:00 来源：江苏人大网

　　摘要：

　　近年来，儿童用药问题突出，主要表现在儿童用药供给不足、信息缺乏、不合理用药再现普遍、药物不良反映率较高等方面。为了保障儿童的健康成长，促进安全、科学、合理地获取和使用儿童专用药品，建议制定儿童用药保障法。支持制药企业研发生产儿童专用药物，规范儿童药品流通、招标采购和临床使用，加强儿童专门人才培养等。

　　案由：

　　我国0-14岁儿童为2.2亿，占总人口的16.6%。儿童是我国人口的重要组成部分，是国家经济社会发展与文明进步的主要力量。儿童是人类的希望，国家的未来。发展儿童医疗卫生事业，是健康中国建设和卫生计生事业发展的重要内容，对于保障和改善民生、提高全民健康素质，保障家庭幸福和民族未来、建设人力资源强国发展具有重要战略意义。保障儿童健康首先要保障儿童的用药需求。

　　中共中央、国务院印发的《“健康中国2030”规划纲要》明确提出：要突出解决好妇女儿童、老年人、残疾人、低收入人群等重点人群的健康问题，实现从胎儿到生命终点的全程健康服务和健康保障，全面维护人民健康；实施健康儿童计划，加强儿科建设，加大儿童重点疾病防治力度。特别提出，要保障儿童用药。

　　新中国成立以来，特别是改革开放以来，我国儿童医疗保健事业有了很大的发展。近年来，特别是随着深化医药卫生体制改革的不断深入，儿童健康保障制度逐步建立，但仍存在着儿童卫生服务体系不健全、服务能力不足，医疗中儿童专用药品匮乏、儿科医生紧缺等问题，这其中儿童用药问题尤其突出，成为我国儿童医疗卫生事业健康发展的瓶颈，主要表现在：儿童专用剂型少、规格少、品种匮乏，不合理用药现象较普遍，药物不良反应率较高等诸多方面。究其原因，主要是因为我国专业生产儿童用药品的企业总体积极性不高，体现在：研发能力薄弱，科研投入不足，新产品研发意愿低；对儿童药品采购实行与成人药品不加区分的唯低价是取的采购政策严重影响了企业的生产积极性并阻碍了医院使用儿童药品。

　　案据：

　　根据联合国儿童基金会的估计，全球每年约有1000万5岁以下儿童死亡，其中50%以上的死亡儿童所患疾病可以通过使用安全的儿童专用药物进行有效治疗。世界卫生组织的数据报告显示，2015年有590万5岁以下儿童死亡[1]，2013年的数据显示中国等五国5岁以下儿童死亡人数约占全球5岁以下儿童死亡总数一半[1]。

　　在我国，儿童人口基数大，就诊儿童患者多，全面二胎政策实施后，中国每年新生儿的数量将达2000万人。其次，疾病低龄化，一些常见病、重大疾病在儿童中发病率逐年攀升，面临儿童用药需求量逐步增大，儿童用药供给不足，儿童用药隐患等诸多突出问题，具体问题如下：

　　儿童用药供给不足。我国现有的3500多种药品中，专供儿童使用的只有60多种，仅占总数的1.7%。全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10余家。

　　适宜儿童使用的剂型缺乏。儿童用药品的研发是所有药品研发投入最大、耗时最长、临床试验最复杂的领域之一。同一成分针对不同的年龄组儿童，需进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究。儿童用药品生产中，单位批量小、批次多，难以产生相应的规模效益，不利于扩大生产和发展。儿童用药品的处方、工艺相对复杂，对口感要求高；对原辅料选择、质量控制更为严格，安全性要求高。制药企业受利益因素等影响，对儿童用药品研发和生产的积极性不高。

　　儿童用药信息缺乏。具体体现在药品说明书儿童用药信息缺乏和儿科超说明书用药现象普遍等方面。长期以来，儿童在治疗时经常被当作“缩小版的成人”来使用药物，通常采取的是将成人药物减量给儿童使用。2012年中华医学会儿科学分会临床药理学组对北京、上海、湖南、四川、广州、新疆等21家医院的儿科医师进行了“超药品说明书用药”问卷调查，通过对收回的578份有效问卷的分析显示67.19%的医师有开具超说明书用药处方经历[1]。

　　儿童用药隐患诸多。首先，儿童的药物不良反应率明显高于成人。WHO在《促进儿童药物安全性》的报告中指出：具有潜在危害的药物治疗错误在儿童中可能比成人多3倍[1]。在我国，国家食品药品监督管理总局权威发布的《国家药品不良反应监测年度报告（2015年）》中指出，2015年我国药品不良反应报告中有9.9%涉及14岁以下儿童患者；2011年的数据显示，药品不良反应中有11.5%、严重药品不良反应中有10.3%发生在儿童身上，14岁以下儿童药物不良反应率是成人的2倍，新生儿的不良反应率是24.4%，接近成人的4倍[1] 。

　　近年来，党中央国务院高度重视儿童用药保障问题，在制定实施“一法两纲”的基础上，先后出台了若干文件，指导儿童用药工作。2011年颁布了《关于加强孕产妇及儿童临床用药管理的通知》。原卫生部印发的“关于贯彻2011-2020年中国妇女儿童发展纲要实施方案的通知”中也提出“鼓励儿童专用药品的研发和生产，扩大国家基本药物目录中儿科用药的品种和剂型范围，完善常用药的儿童用法用量”；国家食品药品监督管理总局在《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》中专门就儿童药物研发提出鼓励措施。2014年5月，经国务院同意，由国家卫生计生委、国家发展改革委、工业和信息化部、人力资源社会保障部、国家食品药品监管总局、国家中医药局等六部门联合发布了《关于保障儿童用药的若干意见》。2015年5月，经党中央、国务院同意，国家卫生计生委、国家发展改革委、教育部、财政部、人力资源社会保障部、国家中医药管理局等六部门制定了《关于加强儿童医疗卫生服务改革与发展的意见》。

　　在党中央国务院颁布了一系列文件中，从儿童用药的研发、审评、审批、生产、采购、使用等作出了一系列明确规定。

　　但是，这些规定只是停留在部门文件层面，高度不够，没有法律依据，不具备强制执行力，并不能系统地解决儿童用药保障现存的问题。

　　在国际上，一些发达国家都对儿童用药给予了法律保障，从法律上保障了儿童健康权益。

　　1、在美国，1994年《儿科标签法》（Pediatric Labeling Rule）规定药品用于儿童时可以依据成人药物临床试验得出的安全性和有效性数据。1997年《儿科最终规则》（Final Pediatric Rule）要求所有尚未批准的药品及生物制品必须进行儿童患者研究，提供儿童用药的安全性与疗效数据。该项法规不仅包括了新药申请、已上市药品的补充申请、增加新的适应证和给药方案、生产不同剂型剂量的药品等项目，同时享受额外市场专卖期。1997年《食品药品监督管理局现代化法》鼓励制药企业进行儿童药物临床试验。其中符合儿科专卖权条款（Section 505A）规定的制药企业将在原本的专利期之外获得额外的6个月专利保护。2002年，出台了《儿科最佳药品法案》，并依据此法案，成立了儿科治疗办公室，其一项重要职能就是确保儿童临床研究能够按照科学、严谨、道德伦理的要求进行，避免儿童患者遭受不必要的临床研究。2003年《儿科研究公平法案》（Pediatric Research Equity Act）强制要求制药企业对其生产药品提供儿科临床试验计划及与患儿年龄相适应的制剂处方，以对药品的某些特定适应证进行儿科评估，证明其在各年龄段儿童中的安全性和有效性，并在药品说明书中注明，除非这些药品符合美国食品药品管理局规定的3种延期和豁免情况 2007年《美国食品药物管理局2007年修正法案》对到期的《儿科研究公平法案》中规定的药品审批流程做了部分修改以使其更加透明和公开，补充完善了儿童用药信息、注意事项。

　　2、在欧盟，2005年出台《儿童用药管理规定》的重要核心内容之一就是在法律框架内引入药品“儿科临床研究计划”(简称PIP)。欧盟仿效美国的做法，在此《规定》中也纳入有详细的延长专利保护期和给制药企业提供技术支持的鼓励研发条款。并注重对受试儿童的伦理学保护，依据《儿童用药管理规定》，在欧洲药品管理局下成立了欧盟儿科委员会，主要负责评估儿科临床用药研究计划。

　　3、在日本，厚生省先后出台了医药审第104号和医药审发第1334号文件，设立了“儿童药物疗法研讨会”，遵循“在美、英、法、德等国已经批准，主要用于对目前日本国内尚无治疗或预防方法的儿科重大疾病有比较明确治疗效果的药品”的原则，组织专项讨论，设立优先通道，提高审评速度。

　　国际上的一些发达国家，都先后出台了儿童用药的相关法律规范，中国作为世界上第二大经济体、高速发展的国家，有必要根据国家政策精神，考虑儿童人身心发展特点和儿童医疗卫生事业发展现状，制定专门保障儿童健康需求的儿童用药保障法律，将现行有效的做法制度化、法律化，从鼓励研发、促进生产、完善采购、合理使用、医保激励等方面系统解决儿童用药保障的问题。

　　方案：

　　因此，我们提议：有必要根据儿童身心发展特点和儿童医疗卫生事业发展和需求，制定专门保障儿童健康需求的儿童用药保障法规，将现行有效的做法制度化、法律化，从鼓励研发、促进生产、完善采购、合理使用、医保激励等方面系统解决儿童用药保障的问题。规范、引导、鼓励、支持制药企业研发生产儿童专用药物，完善儿童药相关的流通、招标采购、定价、临床使用规范、医保报销规定，加强儿科专门的相关人才培养（医务人员、教学科研人员）。通过立法规范儿童专用药物的适宜的采购方式、临床使用规则，保障儿童安全、及时获得安全、有效的儿童专用药物。